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Se utiliza en humanos por primera vez la tecnología CRISPR de edición del genoma

Amparo Tolosa, Genética Médica News

 

Por primera vez un paciente humano ha recibido células modificadas genéticamente mediante la tecnología CRISPR, dentro de un ensayo clínico llevado a cabo en la Universidad de Sichuan, en China. Imagen: National Institute of Allergy and Infectious Diseases, National Institutes of Health. CC BY NC 2.0 (https://creativecommons.org/licenses/by-nc/2.0/).

La revista Nature acaba de publicar en exclusiva que el pasado 28 de octubre, investigadores de la Universidad de Sichuan, China, hicieron historia al inyectar por primera vez células modificadas genéticamente mediante la tecnología CRISPR en un paciente con cáncer de pulmón.

El proyecto, destinado a evaluar la eficacia de la técnica en el tratamiento del cáncer de pulmón microcítico, obtuvo su aprobación el pasado mes julio. La estrategia es la siguiente: los investigadores extraen linfocitos de la sangre de los pacientes y los modifican para bloquear la expresión del gen que codifica para la proteína PD-1. Posteriormente, amplifican las células modificadas y las introducen de nuevo en el paciente para que ejerzan su función mejorada. Mediante esta aproximación se pretende conseguir que los linfocitos proporcionen una mejor respuesta inmunitaria contra el cáncer.

Aunque inicialmente se planeaba iniciar el tratamiento de los pacientes con células modificadas en agosto, la fecha tuvo que se pospuesta debido a que la amplificación y cultivo de los linfocitos llevó más tiempo de lo esperado.

De momento, la información disponible sobre los avances del proyecto es poca. El director del proyecto, Lu You, ha manifestado que el tratamiento ha ido bien y que el paciente recibirá una segunda inyección de células modificadas, pero no ha entrado en más detalles.

El objetivo principal del ensayo es comprobar la seguridad de la tecnología CRISPR en los pacientes. Por esta razón los investigadores planean tratar únicamente un total de diez personas que serán monitorizadas de forma intensiva para detectar posibles efectos adversos de las células modificadas. Como segundo objetivo se evaluará si el tratamiento es efectivo contra el cáncer.

La pequeña Layla, cuya leucemia incurable ha sido superada gracias a una terapia que combina técnicas de edición del genoma y terapia celular. Imagen:Sharon Lees/ Great Ormond Street Hospital.

La pequeña Layla, primera persona en recibir células modificadas mediante técnicas de edición del genoma, cuya leucemia incurable era sido superada hace un año. Imagen:Sharon Lees/ Great Ormond Street Hospital.

Si bien esta es la primera vez en la que se introducen células humanas modificadas con CRISPR en  humanos, no es la primera que se utilizan técnicas de edición del genoma. Hace un año la combinación de la edición genómica y la terapia celular permitía tratar un caso de leucemia infantil incurable. Sin embargo, la tecnología CRISPR se presenta como una herramienta más versátil y fácil de utilizar, por lo que las expectativas de iniciar los ensayos en humanos eran muy elevadas.

En esta ocasión China ha ganado una carrera biotecnológica de CRISPR al otro gran gigante: Estados Unidos. “Creo que esto va a activar ‘Sputnik 2.0’, un duelo biomédico en marcha entre China y Estados Unidos, lo que es importante puesto que normalmente la competición mejora el producto final,” señala You. No obstante, la batalla continúa. Diferentes proyectos con CRISPR en humanos esperan su aprobación en Estados Unidos y algunas empresas como Editas Biotecnologies han manifestado ya su interés en usar CRISPR.

Fuente: Cyranoski D. CRISPR gene-editing tested in a person for the first time. Nature. 2016. Doi: 10.1038/nature.2016.20988

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