Primeras evidencias de éxito en la terapia celular para el tratamiento de enfermedades oculares degenerativas

Desde su descubrimiento, las células madre embrionarias han sido consideradas como una potencial solución terapéutica para aquellas enfermedades causadas por la pérdida numérica o funcional de poblaciones celulares o tejidos concretos. Las células madre embrionarias mantienen la capacidad de convertirse en cualquier tipo celular del organismo, sin embargo, para su utilización en trasplantes, los investigadores se enfrentan a algunas limitaciones, como el posible rechazo por parte del sistema inmunológico, la aparición de teratomas debido a la proliferación descontrolada de las células trasplantadas o su diferenciación en tipos celulares no deseados.

Un estudio publicado esta semana en la revista The Lancet, aporta las primeras evidencias de la seguridad y tolerabilidad de los trasplantes de células madre embrionarias humanas a medio y largo plazo, al documentar los trasplantes de 18 pacientes con diferentes formas de ceguera y su seguimiento durante tres años.

Los investigadores aprovecharon las características inmunológicas especiales del ojo, consistentes en la capacidad de tolerar agentes extraños o células no histocompatibles sin provocar una respuesta inmune por parte del organismo y trasplantaron células madre embrionarias diferenciadas en epitelio pigmentario retinal en 9 pacientes con distrofia macular de Stargardt y 9 pacientes con degeneración macular atrófica asociada a la edad, ambas enfermedades sin tratamiento efectivo y con pronóstico de pérdida de visión completa.

Los resultados del trabajo muestran que las células trasplantadas fueron bien toleradas por los pacientes hasta 37 meses después del trasplante, y que con excepción de algunos efectos adversos asociados a la cirugía y los inmunosupresores utilizados, no se produjo ningún efecto secundario negativo (como la formación de tumores o rechazo) asociado a la seguridad del método.

Además, los investigadores observaron mejoras en la capacidad de visión de 10 de los 18 ojos tratados, lo que indica la efectividad de la terapia. “Nuestros resultados sugieren seguridad y promesas de las células madre embrionarias humanas para alterar la pérdida progresiva de visión en personas con enfermedades degenerativas, y marcan un emocionante paso hacia la utilización de células madre derivadas de células madre embrionarias humanas para el tratamiento de varios desórdenes médicos que requieren reparación o reemplazo de tejidos,“ indica Steven Schwartz, uno de los autores principales y profesor en el Jules Stein Eye Institute de Los Angeles, EEUU.

El objetivo final de los investigadores sería tratar a los pacientes de forma más temprana, para poder aumentar la probabilidad de mantener o rescatar a las células fotorreceptoras perdidas, así como la visión central en los desórdenes de la retina.

Referencia: Schwartz SD, et al. Human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium in patients with age-related macular degeneration and Stargardt’s macular dystrophy: follow-up of two open-label phase 1/2 studies. The Lancet. 2014. doi: http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(14)61376-3

Fuente: http://www.alphagalileo.org/ViewItem.aspx?ItemId=146164&CultureCode=en

Capas de células nerviosas en la retina. Imagen: Wei Li, National Eye Institute, National Institutes of Health, EEUU

Capas de células nerviosas en la retina. Imagen: Wei Li, National Eye Institute, National Institutes of Health, EEUU

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