Medicina de precisión y ensayos clínicos individualizados

Amparo Tolosa, Genética Médica News

 

La medicina de precisión es una aproximación al tratamiento y prevención de las enfermedades basado en la variabilidad genética, el ambiente y estilo de vida de cada persona. La importancia de esta visión de la medicina ha quedado demostrada recientemente, cuando Barak Obama, presidente de los EE.UU., presentó la Iniciativa de la Medicina de Precisión, un nuevo proyecto destinado a generar las evidencias científicas necesarias para trasladar la medicina personalizada al paciente a la práctica clínica.

Uno de los objetivos de la iniciativa es proporcionar ensayos clínicos innovadores en los se evalúe la efectividad de fármacos dirigidos a dianas moleculares concretas. De forma tradicional, en los ensayos clínicos se obtiene información sobre diferentes variables en múltiples individuos, miles, en ocasiones. Esto ha derivado en que muchos de los fármacos utilizados en la actualidad, basados en generalizaciones, son efectivos únicamente en una proporción de la población. Para el resto, pueden ser inocuos, o incluso tener un efecto negativo. Por tanto, para introducir el concepto de medicina de precisión en la práctica clínica, el modelo clásico de ensayo clínico tiene que ser modificado.

En un comentario en la revista Nature, Nicholas Schork, director de Biología Humana en el Instituto J. Craig Venter y profesor de la Universidad de California San Diego, manifiesta que ha llegado el momento de los ensayos clínicos de una persona. En este tipo de ensayo clínico, se recogen múltiples datos de relevancia clínica a partir de un único paciente, de forma tan frecuente como posible. Posteriormente, con el análisis estadístico adecuado los investigadores comparan el efecto de diferentes tratamientos en la misma persona. Una aproximación similar, indica el autor, a la que ya se realiza en la actualidad en algunas consultas médicas, en las que por ejemplo, el médico prescribe un fármaco para la hipertensión y monitoriza su efecto en la presión sanguínea del paciente antes de probar uno nuevo.

Schork indica que habrá situaciones en las que los ensayos clínicos de una sola persona no sean adecuados o factibles, por ejemplo aquellos estudios de salud en los que se valora una intervención sobre la población completa donde el coste económico sea demasiado elevado. Sin embargo, en muchos otros, como en enfermedades raras o en los estadíos tempranos en el desarrollo de un fármaco, la aproximación podría ser ideal.

El investigador señala diferentes obstáculos a los que se enfrentan los ensayos clínicos individuales, como los recelos de las agencias reguladoras, los propios investigadores y clínicos y especialmente las compañías farmacéuticas, enfocadas en los fármacos con potencial para ser utilizados por una proporción elevada de la población. Frente estas barreras, Schork considera que tres factores señalan la situación actual como la adecuada para iniciar un modelo de ensayo clínico más acorde a la consideración de una medicina de precisión: el creciente interés en las “ómicas” que evalúan las características de las personas a nivel molecular, la evolución en los dispositivos de recogida de datos y el apoyo recibido por parte de las autoridades gubernamentales.

Schork se muestra positivo hacia la futura acogida de los ensayos clínicos individuales en tanto estos estén diseñados de la forma adecuada y destaca que la relación entre pacientes y profesionales médicos será un punto clave para su éxito. “Los médicos están teniendo que ser sumamente más conscientes de las circunstancias únicas de cada paciente,” concluye Schork. “Algo que la mayoría de las personas llevaba pidiendo desde hace mucho tiempo.”

Referencia: Schork NJ. Personalized medicine: Time for one-person trials. Nature. 2015 Apr 30;520(7549):609-11. doi: 10.1038/520609a.

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