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Avances en las terapias basadas en eritrocitos modificados genéticamente

Amparo Tolosa, Genética Médica News

 

eritrocitos de diseño. Imagen derivada de: Blausen.com staff. "Blausen gallery 2014". Wikiversity Journal of Medicine. DOI:10.15347/wjm/2014.010. ISSN 20018762. [CC BY 3.0 (http://creativecommons.org/licenses/by/3.0)].

Los eritrocitos maduros de la sangre carece de núcleo por lo que cualquier modificación genética en las células precursoras no deja rastro. Imagen derivada de: “Blausen gallery 2014”. Wikiversity Journal of Medicine. DOI:10.15347/wjm/2014.010. ISSN 20018762. [CC BY 3.0 (http://creativecommons.org/licenses/by/3.0)].

En julio de 2014 desde Genética Médica News hacíamos eco de un trabajo pionero en el que se habían desarrollado eritrocitos de diseño con funciones terapéuticas. Un equipo de investigadores de la Whitehead Institute en Massachusetts, había conseguido modificar genética y enzimáticamente los eritrocitos de la sangre para que pudieran transportar sustancias a través del organismo. Las modificaciones genéticas se llevaban a cabo en las células precursoras, por lo que tras la maduración de los eritrocitos y la pérdida del material hereditario con el núcleo, no quedaba mayor rastro que las proteínas ya sintetizadas.

La tecnología desarrollada por los investigadores fue transferida a una empresa biotecnológica, Flagship Ventures, quien lanzó Rubius Therapeutics, con la intención de obtener eritrocitos destinados al tratamiento de enfermedades como el cáncer, condiciones autoinmunes o síndromes metabólicos. Año y medio más tarde de la publicación del trabajo, a principios de diciembre, Flagship Ventures publicó una nota de prensa en la que comunicaba que tras un compromiso de inversión de 25 millones de dólares y meses de intenso trabajo, Rubius está cerca de iniciar las primeras pruebas clínicas en las que evaluar sus nuevos y mejorados eritrocitos de diseño.

“A través de su rápida capacidad para crear prototipos Rubius ha generado y probado más de 50 Red-Cell TherapeuticsTM para un amplio rango de indicaciones, que incluyen enfermedades autoinmunes, oncológicas o infecciosas,” indica Avak Kahvejian, director técnico y fundador de Rubius. “La compañía está preparada ahora para liderar programas en la clínica, construir un proyecto farmacológico y desarrollar todavía más la plataforma Rubius de diseño de eritrocitos.”

eritrocitos de diseño. Imagen:  MDougM (Own work) [Public domain].

Eritrocitos. Imagen: MDougM (Own work) [Public domain].

“Ahora los eritrocitos pueden producirse y diseñarse en cultivo para poseer enormes propiedades bioterapéuticas,” manifiesta Harvey Lodish, profesor del Massachussets Institute of Technology, director del equipo que publicó el trabajo y socio científico de Rubius. “Permanecen hasta cuatro meses en circulación, proporcionando una oportunidad para los tratamientos de larga duración. Además, los eritrocitos tienen efectos profundos sobre el sistema inmune y podrían transformar la forma en la que tratamos las enfermedades autoinmunes y las alergias.”

Aunque todavía será necesario llevar a cabo estudios para confirmar su utilidad y seguridad para los paciente, los eritrocitos modificados genéticamente constituyen una herramienta muy prometedora para su aplicación en el ámbito clínico, cada vez más cerca de ser utilizada en la práctica. Además, son un buen ejemplo de transferencia del conocimiento de universidad a empresa para impulsar la innovación y desarrollo biotecnológico con objetivos biomédicos.

Referencia: Flagship Ventures Launches Rubius To Develop Red-Cell Therapeutics™ http://www.flagshipventures.com/about/news/flagship-ventures-launches-rubius-develop-red-cell-therapeutics%E2%84%A2

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