La FDA aprueba un segundo fármaco para tratar la ELA 22 años después de autorizar el primero

Lucía Márquez Martínez, Genética Médica News

 

La Agencia de Medicamentos y Alimentos de EE UU (FDA por sus siglas en inglés) dio el visto bueno el pasado 5 de mayo a un nuevo fármaco para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). En concreto, se trata de edaravona (Radicava), una terapia que se convierte así en la segunda aprobada por la FDA para abordar esta enfermedad. El primer tratamiento aceptado fue eriluzol (Rilutek) en 1995 y, desde entonces, ningún otro producto había recibido el beneplácito de la Administración estadounidense.

El fármaco actúa como un eliminador de radicales libres antioxidante que, según creen los investigadores, funciona mediante el alivio de los efectos del estrés oxidativo, un posible culpable en el desarrollo de la ELA. Este medicamento ha sido creado por MT Pharma America (subsidiaria estadounidense de la compañía japonesa Mitsubishi Tanabe Pharma) y su administración se proporciona por vía intravenosa en ciclos de 10 a 14 días con pausas de dos semanas entre ellas.

Para Nathan Staff, director de la Clínica de la ELA en la Clínica Mayo en Rochester, (Minnesota), la autorización del nuevo tratamiento “es emocionante”. “Creo que muchos, si no todos, de nuestros pacientes van querer probar esta medicación”, declaró a Forbes. Por su parte, Neil Shneider, director del Eleanor and Lou Gehrig ALS Center en el Columbia University Medical Center, aseguró encontrarse “muy feliz” por la aparición de esta segunda terapia. “El beneficio que presenta es modesto pero significativo”, subrayó.

La aprobación de la edaravona se basó en un ensayo con 137 pacientes de ELA en Japón. Después de seis meses, los pacientes que habían recibido tratamiento presentaron un deterioro menor que los que habían tomado un placebo. “Tras aprender sobre el uso de la edaravona en Japón, rápidamente nos comprometimos con el desarrollador de fármacos sobre la presentación de una solicitud de comercialización en los Estados Unidos” explicó en un comunicado Eric Bastings, subdirector de la División de Productos de Neurología en la FDA.

Según explicó el vicepresidente de asuntos médicos de MT Pharma, Jean Hubble a la revista Forbes, los resultados comparados de las distintas pruebas realizadas, sugieren que la edaravona podría tener un mayor beneficio las fases más tempranas de la enfermedad. El coste por año de este fármaco será de más de 145,000 dólares aunque la compañía responsable de su comercialización indicó que tratará de poner en marcha métodos de copago con las compañías aseguradoras de algunos pacientes.

Por otra parte, la nueva terapia despierta ciertas inquietudes entre los expertos en ELA. Según explicó al New York Times Neil Shneider, la administración continuada del fármaco por vía intravenosa podría generar un mayor riesgo del paciente a sufrir algún tipo de infección, por lo que, aunque aseguró que prescribirá este nuevo tratamiento a los pacientes interesados, mostró ciertas reservas a recomendarlo activamente. “Si fuese una pastilla fácilmente administrable sería menos reacio a usarlo”, apuntó Schneider.  “La verdadera pregunta para mí es el coste-beneficio de este fármaco”, expuso Staff a Forbes. “Riluzol, el otro fármaco disponible, prolonga la vida una media de tres meses. Si [edaravona] hace lo mismo – tres meses, cuatro meses, cinco meses – y [al paciente] le cuesta unos 300.000 dólares conseguir esos cinco meses, se presenta un debate complicado… Será importante averiguar qué datos de supervivencia funcional y a largo plazo muestra este tratamiento”, apuntó el especialista. La autorización de un segundo medicamento para tratar el ELA supone una ventana de esperanza para los afectados por esa enfermedad, queda por conocer el recorrido y las potencialidades del nuevo tratamiento.

Fuente: FDA approves drug to treat ALS. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm

 

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