La FDA otorga 15 becas para investigación en enfermedades raras

Lucía Márquez Martínez

 

La Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) anunció recientemente la concesión de 15 nuevas becas de investigación para la puesta en marcha de ensayos clínicos por un importe total de más de 22 millones de dólares. Los trabajos deberán ser desarrollados en los próximos cuatro años y su objetivo es impulsar el desarrollo de productos destinados a pacientes con enfermedades raras.

Según apuntó el Comisionado de la FDA, Scott Gottlieb, “durante más de 30 años, la FDA se ha comprometido a invertir en ensayos de tratamientos potencialmente útiles para pacientes con enfermedades raras, especialmente en situaciones en las que los incentivos comerciales pueden no ser suficientes para fomentar la recopilación de datos de calidad que en última instancia pueden respaldar el desarrollo y la aprobación de terapias para pacientes que carecen de alternativas efectivas”. “Al ayudar a respaldar el coste del desarrollo de estos posibles nuevos medicamentos y reducir parte del riesgo financiero; también esperamos que estas subvenciones disminuyan el coste del capital necesario para desarrollar estos productos, aumenten la competencia y se traduzcan en precios más bajos para tener éxito. Esto puede ayudar a aumentar el acceso a las terapias resultantes”, añadió Gottlieb.

 

becas para investigación

Imagen: Andisheh A, Unsplash.

 

Glioblastoma y Prader-Willi

Aproximadamente el 33 % de estas nuevas subvenciones financian estudios para acelerar la investigación de formas raras de cáncer. En este sentido, un 60% de estos estudios se enfocan en formas devastadoras de cánceres cerebrales y del sistema nervioso periférico, incluidos el glioblastoma y el astrocitoma anaplásico. Además, una de las investigaciones escogidas se centra en niños de un año de edad con una forma particularmente agresiva de neuroblastoma.

Otros de los estudios seleccionados por la FDA abarcan cuestiones como el tratamiento de la hiperfagia en el síndrome de Prader-Willi (una enfermedad genética que afecta principalmente a los niños) y la osteoporosis idiopática en mujeres premenopáusicas. Asimismo, dos estudios reclutan pacientes con necesidades no satisfechas en la enfermedad de células falciformes.

Por otra parte, uno de los estudios evalúa una nueva combinación de antibióticos existentes para tratar la tuberculosis pulmonar (TB), incluida la tuberculosis multirresistente. La TB es una de las principales causas de muerte de pacientes con VIH y, aunque no es especialmente común en Estados Unidos, su presencia sí es mayoritaria en otras regiones del planeta. De hecho, un tercio de la población mundial está infectada con TB.

“El programa de subsidios para ensayos clínicos es una parte importante del compromiso continuo de la FDA para alentar y apoyar el desarrollo de terapias seguras y efectivas para las enfermedades raras”, señaló Rachel Sherman, comisionada adjunta principal de la FDA. “Las subvenciones otorgadas este año apoyarán la investigación necesaria en una variedad de enfermedades raras que tienen pocas o ninguna opción de tratamiento para los pacientes”, subrayó.

La FDA otorgó estas becas a través del Programa de subvenciones de ensayos clínicos de productos huérfanos, cuyo objetivo es alentar el desarrollo clínico de medicamentos, productos biológicos, dispositivos médicos o alimentos para su uso en enfermedades raras.

Fuente: FDA awards 15 grants for clinical trials to stimulate product development for rare diseases. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm579366.htm

 

 

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