La FDA aprueba un tratamiento para pacientes adultos con leucemia mieloide aguda con recaída o resiste que son portadores de una mutación concreta

Elena Juan Andrés, Genética Médica News

 

El pasado mes de noviembre la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó una terapia (Xospata) dirigida a pacientes adultos de leucemia mieloide aguda con mutaciones en el gen FLT3. Además, ha dado luz verde a una técnica complementaria en la detección de dicha mutación (The LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay).

 

 

La leucemia mieloide aguda (AML) supone dos de cada cinco casos de leucemia en los países occidentales. Se trata de un tipo de neoplasia provocada por una proliferación descontrolada de células inmaduras, denominadas blastos o leucoblatos, de estirpe mieloide en la médula ósea o en la sangre periférica. El porcentaje de blastos en estos tejidos es de un 5% en condiciones normales, mientras que en pacientes con AML sobrepasa el 20%. Esto supone un desplazamiento del equilibrio de células sanguíneas maduras y funcionales que da lugar a la aparición de palidez, fatiga, fiebre, infecciones y hemorragias.

Se considera que en las causas genéticas de esta enfermedad intervienen dos tipos de cambios: mutaciones de clase I, que proporcionan una ventaja proliferativa y mutaciones de clase II, que alteran el proceso de diferenciación hematopoyética. El gen FLT3 se encuentra en la clase I y codifica para un receptor tirosin quinasa de clase III involucrado en la apoptosis, proliferación y diferenciación de células hematopoyéticas. “Aproximadamente entre el 25-30% de los pacientes con AML presentan alguna mutación en el gen FLT3. Esta mutación está relacionada con una forma particularmente agresiva de la enfermedad y un mayor riesgo de recaída”, afirma Richard Pazdur, director del Centro de la FDA para la Investigación y Evaluación de Medicamentos.

La prueba de diagnóstico The LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay permite detectar de forma selectiva y eficaz las mutaciones en el gen FLT3. Este cribado permite seleccionar aquellos pacientes donde Xospata puede ser realmente efectivo.

La eficacia de la terapia con Xospata ha sido demostrada en un ensayo clínico con pacientes que habían sufrido recaídas y presentaban mutaciones en el gen de interés. Cerca del 21% de los pacientes obtuvieron una remisión completa o ausencia de enfermedad con recuperación hematológica parcial. De los pacientes dependientes de transfusión el 31% dejó de precisarlas tras el tratamiento.

En cuanto a los efectos secundarios, esta terapia puede producir dolor muscular y en las articulaciones, fatiga y niveles elevados de enzimas hepáticas (transaminasas). Se recomienda especial atención médica para detectar el posible desarrollo del síndrome de encefalopatía reversible posterior, caracterizado por dolor de cabeza, confusión, convulsiones y pérdida visual. Por último, Xospata está desaconsejado en mujeres embarazadas o en periodo de lactancia.

Fuentes: FDA approves treatment for adult patients who have relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML) with a certain genetic mutation. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm627072.htm

Referencias:

Orpha.net. Leucemia Mieloide Aguda. https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?lng=ES&Expert=519

NCBI FLT3 fms related tyrosine kinase 3 [Homo sapiens (human)] https://www.ncbi.nlm.nih.gov/gene/2322

 

 

Si te ha gustado el artículo, suscríbete ahora de forma gratuita a la Revista Genética Médica y recíbela cada 2 semanas.


He leído y acepto la política de privacidad. (Recibirás Genética Médica News en PDF cada 2 semanas en tu correo, así como los números de la revista Genética Médica y Genómica. Nuestros suscriptores también reciben cualquier novedad en cuanto a nuestros programas formativos, jornadas gratuitas y eventos en el área de la Genética Médica y Genómica.)

Deja un comentario

Tu dirección de correo electrónico no será publicada. Los campos obligatorios están marcados con *

Normas de uso

La Revista Genética Médica permite realizar comentarios sobre su contenido para favorecer la participación de los lectores, con el objetivo de ofrecer una plataforma de debate y discusión sobre los temas tratados.

El contenido de Genética Médica es de carácter general y tiene una finalidad informativa. La mención de cualquier método, terapia, tratamiento o servicio no debe ser considerado una garantía para su utilización. Determinar el adecuado tratamiento para un paciente es responsabilidad de los médicos y facultativos. La información proporcionada en Revista Genética Médica ha sido diseñada para apoyar, y en ningún caso reemplazar, la relación que existe entre un paciente y su médico.

Para asegurar que todos los lectores tienen una buena experiencia, la Revista Genética Médica solicita que los comentarios sigan unas normas básicas. Los comentarios son evaluados antes de su publicación y moderados por los miembros de la Oficina Editorial de Revista Genética Médica diariamente. Cualquier comentario que no cumpla los principios indicados no será publicado.

Los comentarios están abiertos al público general por lo que los lectores deben considerar que su contenido no necesariamente ha sido realizado por un profesional médico.

Los usuarios tendrán en cuenta que los comentarios serán públicos y cualquier persona con acceso a internet podrá verlos. Los usuarios pueden publicar información personal propia (teniendo en cuenta que será pública) pero no la de otras personas. Los comentarios no podrán ser modificados.

Los principios seguidos para la publicación de comentarios serán:

  • Todos los comentarios que contribuyan a enriquecer el contenido y calidad de los contenidos de Revista Genética Médica serán bienvenidos. Los usuarios se comprometen a proporcionar información veraz y contrastable. Cada usuario proporcionará referencias y/o enlaces que justifiquen sus afirmaciones sobre medicina y salud, siempre que no se trate de una experiencia personal vivida por él mismo.
  • En caso de mencionar publicaciones científicas o datos específicos, se citarán las fuentes que en el comentario.
  • Sólo se aceptará la presencia de enlaces en los comentarios cuando su contenido cumpla los principios de publicación de comentarios y estén relacionados con el tema.
  • En caso de mencionar publicaciones científicas o datos específicos, se citarán las fuentes que en el comentario.
  • Sólo se aceptará la presencia de enlaces en los comentarios cuando su contenido cumpla los principios de publicación de comentarios y estén relacionados con el tema.
  • No se aceptarán comentarios difamatorios o falsos, insultos, amenazas, o ajenos al tema del que trate el artículo. En la misma línea no se aprobará la publicación de comentarios con contenido xenófobo, racista, sexista, homófobo o discriminatorio hacia cualquier religión o colectivo.
  • Los mensajes escritos al completo en mayúsculas no serán aceptados.
  • Mensajes publicitarios, o de cuestiones no relacionadas con el tema del artículo no serán aprobados para su publicación.

Si te ha gustado el artículo, suscríbete ahora de forma gratuita a la Revista Genética Médica y recíbela cada 2 semanas.

(function() { if (!window.mc4wp) { window.mc4wp = { listeners: [], forms : { on: function (event, callback) { window.mc4wp.listeners.push({ event : event, callback: callback }); } } } } })();


He leído y acepto la política de privacidad. (Recibirás Genética Médica News en PDF cada 2 semanas en tu correo, así como los números de la revista Genética Médica y Genómica. Nuestros suscriptores también reciben cualquier novedad en cuanto a nuestros programas formativos, jornadas gratuitas y eventos en el área de la Genética Médica y Genómica.)